AAV 病毒载体递送正常 RPE65 基因治疗遗传性视网膜营养不良

LX101 STAR 研究（NCT07054632）是中国首个针对遗传性视网膜营养不良（IRD）的多中心、随机对照III期基因治疗试验。这项临床试验在中国多家顶尖研究中心完成，共入组30例受试者。研究结果显示，在接受LX101单次给药治疗12个月后，受试者视功能获得具有统计学和临床意义的显著改善，达到了预设的主要终点。同时，LX101在局部及全身均表现出良好的安全性与耐受性。该成果标志着中国在眼科基因治疗领域实现了从“0到1”的突破，为IRD患者带来了复明新希望。

此外，长达两年的I期研究长期随访数据，证明了LX101能够带来持久的疗效维持与卓越的安全性。综上所述，LX101有潜力为中国RPE65突变相关的IRD患者群体带来突破性的治疗方案，解决该领域长期存在的未满足临床需求。

关于遗传性视网膜营养不良

遗传性视网膜营养不良（Inherited Retinal Dystrophies-IRD）是一类遗传性视网膜疾病的统称，主要为常染色体隐性遗传。LCA是发生最早、最严重的遗传性视网膜病变，全球范围内其发病率约为1/80000，占所有遗传性视网膜病变的5%以上。目前已知有28种 LCA的致病基因，其中RPE65是LCA相关的主要致病基因之一。RPE65缺陷导致的视觉循环障碍，造成视功能的严重受损，最终引起视网膜细胞变性。在中国，RPE65突变发病率为LCA和视网膜色素变性患者的6%。

关于LX101

LX101注射液是朗信生物研发的一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法，通过腺相关病毒2型（AAV2）携带正常RPE65基因能特异识别并转染病变的视网膜色素上皮细胞，并在细胞内持续高效表达患者缺少的RPE65蛋白，恢复正常视循环，达到提升视功能的治疗目的。